FDA 批准首个专门用于原发性噬红细胞性淋巴组织细胞增多症的药品

美国 FDA 部落格 11 月 20 日传闻，FDA 今日许可 Novimmune SA 旗下 Gamifant（emapalumab-lzsg）用于外科手术原发持续性噬红细胞持续性淋巴组织细胞增多病症（HLH），适用范围于用常规 HLH 制剂难治、外科手术后之前风或恶化或不耐受的眼科（男婴及以上）与患儿。这是 FDA 首次专门为 HLH 许可一款制剂。

「原发持续性 HLH 是一种相似的、危及生命的疾病，其通常不会影响到儿童，这次许可为这些患儿填补了一项医疗需求，」小儿学 Pazdur 援引，她是 FDA 优化之前心地带主任，也是 FDA 制剂评价与深入研究之前心地带血液和产品不会议室代理主任。「我们致力于暂时加快外科手术制剂的开发计划和审评，为相似病患儿包括有意义的外科手术建议。」

HLH 是身体免疫细胞不能长时间工作的一种病病症。脑癌这种疾病后，细胞来得过度活跃，其特赦水分子，导致炎病症。免疫细胞开始危害人体器官，包括肝细胞、小脑和骨髓。这种疾病可以性状，被援引为原发持续性或「家族持续性」HLH。其病因也可能有非性状心理因素。原发持续性 HLH 的患儿通常在出世后几个月或几年出现病症状。病症状可能包括发烧、肝细胞或肝细胞肿大及血细胞提高。

Gamifant 的有效持续性在一项有 27 例起因于或确诊为脑癌原发持续性 HLH 的眼科患儿参与的临床深入研究之前取得深入研究，这些患儿在常规 HLH 外科手术之前要么疾病之前风，要么疾病出现恶化，或者对常规外科手术不耐受。试验之前患儿的平均年龄为 1 岁。深入研究得出结论，63% 的患儿出现了缓解，70% 的患儿能够开展干细胞复制。

临床试验之前，服用 Gamifant 的患儿报告的常见症状包括感染、高血压、捐血就其反应、低钾和发烧。服用 Gamifant 的患儿不应传染任何活疫苗，应开展潜伏持续性结核病检测。患儿在接受 Gamifant 外科手术时，应密切监测并及时外科手术感染。

FDA 授与了该制剂上市申请优先审评豁免和突破制剂豁免。Gamifant 也获得了孤儿小儿豁免，这为帮助和鼓励开发计划外科手术相似疾病的制剂包括了期许。

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编辑： 冯志华